Menargetkan STAT3 untuk mengobati karsinoma hepatoseluler, terapi inovatif menerima penunjukan FDA cepat

Baru-baru ini, Tvardi Therapeutics mengumumkan bahwa inhibitor molekul kecil STAT3 oral TTI-101 telah memperoleh kualifikasi jalur cepat dari FDA AS untuk pengobatan karsinoma hepatoseluler berulang / refraktor lokal maju, tidak dapat diresepsi atau metastatis (HCC).

TTI-101 adalah inhibitor molekul kecil STAT3 oral. STAT3 adalah protein regulator utama yang telah lama dianggap sebagai target utama dalam onkologi. STAT3 memainkan peran utama dalam patogenesis HCC dengan mempromosikan pembentukan tumor dan lingkungan mikro tumor imunosupresif. Penghambatan sinyal STAT3 diharapkan memiliki efek terapeutik sinergis pada sel kanker. Dalam percobaan praklinis, TTI-101 menunjukkan karakteristik farmakokinetik yang sangat baik, mengurangi efek fosforilasi pY705-STAT3, dan menunjukkan aktivitas antikanker pada model hewan kanker kepala dan leher, kanker paru-paru, kanker payudara dan kanker hati.

[UNK]Mekanisme tindakan TTI-101 (Sumber gambar: situs perusahaan Terapeutik Tvardi)

TTI-101 sedang menjalani uji klinis Fase 1 pertama pada pasien dengan tumor solid maju yang telah gagal semua perawatan. Sejauh ini, monoterapi TTI-101 telah menunjukkan toleransi yang baik dan aktivitas klinis dalam berbagai tumor, termasuk beberapa tanggapan objektif radiologis yang tahan lama.

Status jalur cepat TTI-101 akan memfasilitasi tinjauan bergulir data klinis dan akhirnya mempersingkat waktu tinjauan untuk penerapan TTI-101 untuk pasien HCC. Sebelumnya, TTI-101 telah diberikan status obat yatim piatu untuk pengobatan karsinoma hepatoselular dan fibrosis paru idiopati.

"Kami senang bahwa FDA telah memberikan penunjukan Fast Track untuk TTI-101 untuk pengobatan HCC," kata Imran Alibhai, MD, PhD, Chief Executive Officer Tvardi. "Ini adalah pengakuan atas keamanan dan efektivitas yang menarik yang kami lihat dalam uji coba Fase 1 kami pada pasien dengan HCC garis lebih lanjut. Penunjukan Fast Track ini datang pada saat yang ideal karena kami akan mulai mendaftarkan pasien dalam uji coba keranjang HCC Fase 2 kami, yang akan menguji TTI-101 sebagai monoterapi atau dalam kombinasi dengan terapi yang disetujui yang ada pada pasien dengan HCC garis pertama, kedua, dan lebih lanjut. "

Referensi: [1] FDA Grants Fast Track Designation untuk Tvardi Therapeutics' TTI-101 untuk Karsinoma Hepatoseluler. Diakses tanggal 19 Oktober 2022, dari https://tvarditherapeutics.com/2022/10/19/fda-grants-fast-track-designation-to-tvardi-therapeutics-tti-101-for-hepatocellular-carcinoma/

Penafian: Tim konten WuXi AppTec berfokus pada memperkenalkan kemajuan penelitian kesehatan biomedis global. Artikel ini hanya untuk tujuan pertukaran informasi. Pandangan dalam artikel ini tidak mewakili posisi WuXi AppTec, juga tidak mewakili dukungan atau oposisi WuXi AppTec terhadap pandangan dalam artikel ini. Artikel ini bukan rekomendasi rencana perawatan. Jika Anda membutuhkan panduan rencana perawatan, silakan pergi ke rumah sakit biasa untuk perawatan.

[Tips Hak Cipta] Terbitkan artikel asli dan artikel cetak ulang. Tujuan dari mencetak ulang artikel adalah untuk merekomendasikan informasi berharga dan membagikannya dengan lebih banyak teman. Kami menghormati hak kekayaan intelektual, berkomitmen untuk melindungi hak kekayaan intelektual, dan mencoba yang terbaik untuk menunjukkan penulis dan sumber.